การพัฒนาเทคโนโลยีดังกล่าวมีศักยภาพที่จะเปลี่ยนแปลงแนวทางการดูแลสุขภาพของเราได้อย่างสมบูรณ์ ทำให้ผู้ป่วยสามารถฟื้นตัวจากอาการป่วยที่จนถึงขณะนี้ถือว่ารักษาไม่หายได้ เช่น โรคทางระบบประสาท ซึ่งสามารถทำลายอวัยวะและเนื้อเยื่อได้เป็นเวลานาน ช่วงเวลา. ตามรายงานที่ตีพิมพ์ใน The Lancet ในปี 2018 1 “โรคทางระบบประสาทในปัจจุบันเป็นต้นเหตุของความพิการระดับโลก และการสูงวัยก็เพิ่มภาระของความผิดปกติทางระบบประสาท” หนึ่งในความผิดปกติเหล่านี้คือโรคพาร์กินสัน ซึ่งคาดว่าจะส่งผลกระทบต่อผู้คนมากกว่า 10 ล้านคนทั่วโลก โดยมากกว่า 1 ล้านคนอยู่ในยุโรป 2
พื้นฐาน
เมื่อเราพูดถึง CGT เราหมายถึงการบำบัดที่เกี่ยวข้องกับการถ่ายโอนสารพันธุกรรมหรือเซลล์เข้าสู่ร่างกายของผู้ป่วยเพื่อฟื้นฟูการทำงานทางชีวภาพของอวัยวะหรือเนื้อเยื่อที่บกพร่องจากโรค จนถึงขณะนี้ การรักษาที่มีอยู่มักจะมุ่งเน้นไปที่การจัดการกับอาการของโรคดังกล่าว มากกว่าการกำหนดเป้าหมายที่สาเหตุ หมายความว่าพวกเขามุ่งเน้นไปที่การจัดการโรคสำหรับผู้ป่วยแต่ละรายมากกว่าการรักษาให้หายขาดจากโรคทั้งหมด ในกรณีของพาร์กินสัน หมายถึงการรักษาเพื่อฟื้นฟูระดับโดปามีนที่ลดลงซึ่งเกิดจากความเสียหายของเซลล์ประสาทในสมอง ซึ่งการลดลงของระดับโดปามีนนี้สามารถลดกระบวนการต่างๆ เช่น ความจำและการเคลื่อนไหว การรักษาตามอาการที่เป็นที่นิยม เช่น การให้โดพามีนทดแทน (เช่น เลโวโดปา) มักใช้เพื่อบรรเทาอาการของโรค ซึ่งรวมถึงดายสกิน (การเคลื่อนไหวโดยไม่สมัครใจ) เช่นเดียวกับความแข็งแกร่งและเป็นตะคริว การรักษาอื่นๆ ได้แก่ การกระตุ้นสมองส่วนลึกหรืออัลตราซาวนด์เฉพาะจุด อย่างไรก็ตาม ข้อเสียอย่างใหญ่หลวงของการรักษาพยาบาลประเภทนี้ก็คือ ประสิทธิผลของการรักษาจะลดลงเมื่อโรคดำเนินไป และขณะนี้ยังไม่มีการรักษาที่ปรับเปลี่ยนโรคได้
เปลี่ยนชีวิตด้วยวิทยาศาสตร์
นี่คือจุดที่บริษัทวิจัยด้านชีวการแพทย์อย่างไบเออร์เข้ามา ด้วยการพัฒนาเทคโนโลยีที่กำหนดเป้าหมายโรคที่ต้นเหตุ CGTs ที่พวกเขากำลังพัฒนามีเป้าหมายเพื่อไปให้ไกลกว่าการรักษาตามอาการ ซึ่งหมายความว่าเป็นครั้งแรกในประวัติศาสตร์ที่อาจสามารถหยุดและย้อนกลับโรคความเสื่อมอย่างพาร์กินสันได้ เป็นเรื่องน่าตื่นเต้น — การใช้เซลล์ประสาทโดปามีนที่แท้จริง ไบเออร์กำลังทำงานร่วมกับหนึ่งในบริษัทในเครืออย่าง BlueRock เพื่อฟื้นฟูบริเวณที่ได้รับผลกระทบของสมองมนุษย์และย้อนกลับกระบวนการเสื่อม ซึ่งอาจฟื้นฟูการทำงานของมอเตอร์ สำหรับผู้ที่ป่วยด้วยโรคนี้หรือคนใกล้ตัว แม้แต่โอกาสที่จะบรรเทาความเสียหายจากโรคนี้ก็จะช่วยบรรเทาได้
โอกาสที่จะประสบความสำเร็จ
ประโยชน์ของความสามารถในการย้อนกลับกระบวนการความเสื่อมในชีวิตของผู้ป่วยตลอดจนประชากรในวงกว้างจะเป็นประโยชน์อย่างมาก ไม่เพียงแต่จะหมายถึงการสิ้นสุดของความทุกข์ทรมานที่ทำลายชีวิตจำนวนมากเกินไป แต่ในระดับสังคม มันจะลดภาระทางเศรษฐกิจของความผิดปกติประเภทนี้ – ค่าใช้จ่ายประจำปีของโรคพาร์กินสันของยุโรปอยู่ที่ประมาณ 13.9 พันล้านยูโร1 — และแรงกดดันทางการเงินและค่าใช้จ่ายทางอ้อมที่พวกเขามักจะมอบให้กับครอบครัวของผู้ป่วย ซึ่งอาจต้องการการสนับสนุนเพิ่มเติมเพื่อช่วยให้พวกเขารับมือได้ หรือผู้ที่อาจรู้สึกว่าจำเป็นต้องลดชั่วโมงการทำงาน
การย้ายไปสู่การรักษาขั้นสูงสำหรับโรคพาร์กินสันจะส่งผลดีต่อระบบสุขภาพโดยรวม โดยลดความจำเป็นในการแทรกแซงทางการแพทย์อย่างเข้มข้นในผู้ที่ได้รับการรักษา ในขณะที่การวิจัย CGT มีแนวโน้มที่จะสร้างงานใหม่และกระตุ้นการเติบโตทางเศรษฐกิจทั่วยุโรป ศักยภาพของ CGT ขั้นสูงได้รับการยอมรับจากยุทธศาสตร์เภสัชกรรมสำหรับยุโรปล่าสุดและการศึกษาของคณะกรรมาธิการยุโรปเกี่ยวกับสถานะของเทคนิคจีโนมใหม่ภายใต้กฎหมายของสหภาพยุโรป
อย่างไรก็ตาม มีความจำเป็นต้องปรับปรุงกรอบเงื่อนไขบางประการที่เป็นอุปสรรคต่อความก้าวหน้าใน CGTs เช่น ความล่าช้าในการทดลองทางคลินิกที่เกิดจากความจำเป็นในการปฏิบัติตามข้อกำหนดของสิ่งมีชีวิตดัดแปลงพันธุกรรม (GMO) ในบางกรณี ซึ่งมีความซับซ้อนตามกฎ แตกต่างกันไปในแต่ละรัฐสมาชิก สิ่งนี้ทำให้สหภาพยุโรปมีความน่าสนใจน้อยกว่าภูมิภาคอื่นๆ สำหรับการดำเนินการทดลองทางคลินิกเกี่ยวกับการบำบัดด้วยยีน และยังทำให้การเข้าถึงยาที่เปลี่ยนแปลงได้ล่าช้าอีกด้วย การรักษาและวัคซีน COVID-19 ที่พัฒนาขึ้นเมื่อเร็ว ๆ นี้สามารถพัฒนาได้เร็วเท่านั้นเนื่องจากได้รับการยกเว้นจากข้อกำหนดบางประการของข้อกำหนด GMO ซึ่งเป็นการตระหนักอย่างชัดเจนถึงความซับซ้อนที่มีอยู่
ในพื้นที่อื่นๆ ของโลก ความแตกต่างด้านกฎระเบียบที่สำคัญหมายความว่ามีการทดลองทางคลินิกอีกมากมายที่อยู่ระหว่างการดำเนินการสำหรับ CGT เมื่อคุณพิจารณาในช่วงปี 2557-2561 การเติบโตของการทดลองสำหรับการรักษาทางการแพทย์ขั้นสูง (ATMPs) เพิ่มขึ้น 36 เปอร์เซ็นต์ในสหรัฐอเมริกา เพิ่มขึ้น 28 เปอร์เซ็นต์ในเอเชีย และเพียง 2 เปอร์เซ็นต์ในยุโรป เป็นที่ชัดเจนว่าสิ่งหลังนี้ตามทันบ้าง ทำ. ตัวอย่างเช่น ในประเทศจีน บรรยากาศการลงทุนได้รับการจัดเตรียมเพื่อส่งเสริมการพัฒนาเพิ่มเติมในสาขานี้ และมีการสร้างธนาคารข้อมูลแห่งชาติเกี่ยวกับ DNA เพื่อสนับสนุนการวิจัย สิ่งนี้ก่อให้เกิดแรงกดดันในยุโรปให้จัดลำดับความสำคัญของนโยบายที่สนับสนุนความก้าวหน้าใน CGTs ควบคู่ไปกับการดำเนินการตามความร่วมมือที่แข็งแกร่งยิ่งขึ้นในด้านการรักษาขั้นสูงที่รวมอยู่ในกรอบของสหภาพยุโรปและวาระข้ามมหาสมุทรแอตแลนติกของสหรัฐอเมริกา นอกเหนือจากการลดความซับซ้อนและกฎที่สอดคล้องกันสำหรับการทดลองทางคลินิกแล้ว ประเด็นสำคัญเพิ่มเติมสำหรับนโยบายควรรวมถึงการปรับปรุงการเข้าถึงเงินร่วมลงทุนในทวีปนี้ เช่นเดียวกับการพัฒนากรอบการกำกับดูแลที่เป็นนวัตกรรมใหม่สำหรับการใช้ข้อมูลที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพ ในขณะที่สนับสนุน มาตรฐานการปกป้องข้อมูลระดับสูงในยุโรป การจัดตั้งโครงการสำคัญที่น่าสนใจร่วมกันของยุโรป (IPCEI) ในด้านเทคโนโลยีชีวภาพสามารถสนับสนุนการลงทุนและความร่วมมือข้ามพรมแดนในด้าน CGT ได้มากขึ้น
เทคโนโลยีมีศักยภาพสูง
ไม่ควรมองข้ามโอกาสที่ปลดล็อคโดยการพัฒนาในการรักษาโรคพาร์กินสัน เช่นเดียวกับความก้าวหน้าทางเทคโนโลยีอื่นๆ ความก้าวหน้าในด้านหนึ่งมักจะหมายถึงความก้าวหน้าในหลาย ๆ ด้าน ตัวอย่างเช่น เทคโนโลยี mRNA ที่เป็นนวัตกรรมใหม่ช่วยเร่งการพัฒนาวัคซีน COVID-19 ที่มีประสิทธิภาพ ในสาขา CGT มีศักยภาพสำหรับการบำบัดขั้นสูงเพื่อช่วยสร้างการรักษามะเร็งแบบใหม่ หรือเพื่อก้าวไปข้างหน้าด้วยความพยายามในการนำเทคโนโลยีเหล่านี้ไปใช้กับโรคหลอดเลือดหัวใจ
เมื่อนโยบายสอดคล้องกับเป้าหมายของนวัตกรรมด้านชีวการแพทย์ แนวโน้มก็มีแนวโน้มดี อนาคตที่โรคความเสื่อมบางอย่างจะไม่ถูกมองว่ารักษาไม่หายอีกต่อไปเป็นเป้าหมายที่เป็นจริง สิ่งที่ชัดเจนคือจะได้รับประโยชน์มากมายหากธุรกิจและผู้กำหนดนโยบายสามารถทำงานร่วมกันอย่างมีประสิทธิภาพเพื่อสร้างกรอบการทำงานที่สามารถรองรับความก้าวหน้าของนวัตกรรมได้
credit : เคล็ดลับต่างๆ | เว็บรวมวิธีต่างๆ How to | จัดอันดับซีรีย์ | รีวิวครีม
